Các chuyên gia tại Bệnh viện Nhi khoa Boston, Mỹ, cho biết đây là một bước đột phá quan trọng trong việc điều trị căn bệnh lão nhi. 

cô bé Hân Hwang (13 tuổi) bị mắc chứng lão hóa

Sáu  năm trước đây các nhà  khoa học đã lần đầu tiên phát hiện ra nguyên nhân gây ra bệnh lão nhi chính là do một biến đổi đơn trong gen được gọi là LMNA (mã hóa của protein), loại gen này tạo ra protein để gắn kết các nhân trong tế bào với nhau. 

Trẻ em mắc bệnh lão hóa thường do gen LMNA tạo ra quá nhiều protein, cản trở các chức năng thông thường của tế bào và gây ra phản ứng độc trong cơ thể. 

Bệnh lão hóa ở trẻ em là một tronh những bệnh di truyền rất hiếm gặp. Căn bệnh này khiến cho cơ thể bệnh nhân sẽ lão hóa nhanh gấp 8 lần so với người bình thường. 

Cuối cùng những bệnh nhân nhi mắc bệnh này sẽ tử vong do bệnh tim. Thông thường các bệnh nhân nhi chỉ sống được tới năm 13 tuổi. 

Sau khi tiến hành nhiều nghiên cứu, các nhà khoa hoạc đã chế tạo thành công một loại thuốc điều trị bệnh này, hứa hẹn chữa trị thành công cho nhiều bệnh nhi bị lão hóa trong tương lai. 

Những thử nghiệm đầu tiên của loại thuốc này đã cho thấy bệnh nhi có dấu hiệu tăng cân, phát triển kết cấu xương vững chắc hơn và tim hoạt động tốt hơn. 

1/3 bệnh nhân sử dụng loại thuốc mới có tên Lonafarnib mới này đã tăng hơn 50% tỷ lệ cân nặng hàng năm, hay thoát khỏi tình trạng sút cân nhờ sự phát triển về hệ cơ và xương. 

Trong giai đoạn thử nghiệm, độ cứng xương của bệnh nhân tăng rất cao và tiếp tục duy trì ổn định sau quá trình điều trị, các nguy cơ mắc bệnh tim giảm 35%. 

Tác giả của nghiên cứu, Bác sĩ Leslie Gordon, thuộc Bệnh viện Nhi Boston cho biết: “Loại thuốc Lonafarnib này chưa đủ để làm chậm quá trình phá hủy các mạch máu của căn bệnh lão hóa ở trẻ em nhưng nó có khả năng hỗ trợ các bệnh nhân tránh khỏi các bệnh về tim trong vòng 2,5 năm điều trị” 

Hiện nay đã có 26 bệnh nhân đang theo đuổi tiến trình điều trị căn bệnh này, kéo dài trong vòng 2,5 năm. 

Hàng ngày, các em phải uống thuốc Lonafarnib 2 lần trong ngày và 4 tháng tới bệnh viện để kiểm tra một lần. Tại bệnh viện các bác sĩ sẽ tiến  hành kiểm tra tỉ lệ tăng cân và phân tích sự phát triển độ cứng và mật độ xương cũng như kiểm tra nguy cơ đột quỵ do bệnh tim.  

Các kết quả của nghiên cứu đã được in trên tạp chí Viện Khoa học Quốc Gia Mỹ.
Kim Ngân